风湿骨病健康/健康饮食/中医养生/医药资讯/四季养生/养生美容/健康减肥/风湿疾病/骨质疏松/骨关节炎/颈椎病/腰椎病/肩周炎
当前位置: > 医药资讯 > 学术报道 > >正文

基因治疗取得新进展,有望治愈小儿紫斑湿疹综合征

 来源: 标签:郑州申江医院风湿免疫科

导读: 基因治疗取得新进展,有望治愈小儿紫斑湿疹综合征 基因治疗日益受到全世界研究者的青睐,在各个疾病的治疗领域不断取得新的进展。近日,在第57届美国血液学会年度会议上,研究人员报道了关于基因治疗小儿紫斑湿疹综合征(Wiskott-Aldrich syndrome,以下简称W……

  基因治疗取得新进展,有望治愈小儿紫斑湿疹综合征

  基因治疗日益受到全世界研究者的青睐,在各个疾病的治疗领域不断取得新的进展。近日,在第57届美国血液学会年度会议上,研究人员报道了关于基因治疗小儿紫斑湿疹综合征(Wiskott-Aldrich syndrome,以下简称WAS)试验的初步研究成果。

  WAS是一种会危及生命的遗传性血液疾病,伴有免疫系统失调症状。WAS是由于X染色体上的WAS基因发生丢失或失调造成的。通常来说,只在男孩中出现。WAS基因的变异会影响T细胞和血小板的发育及功能,使得患者易出血、湿疹和易被感染。有效的治疗方法就是寻找合适的捐献者进行造血干细胞移植,不过寻找合适的捐献者一直是个难题。

  因此,科学家将目光聚集到基因治疗上。如果能修复患者的基因缺陷,理论上无需捐献者就能治愈这种疾病。为此,研究者使用了一种工程改造的慢病毒载体,它可将正确的WAS基因携带到造血干细胞和祖细胞中,这些细胞将来可以分化为各种血液细胞或免疫细胞。

  本次试验的参与者是4个患有WAS的男孩,他们在接受治疗9-24个月后免疫综合症都有了明显的改善,血小板计数也有所好转,并且没有出现流血事件以及严重的WAS相关感染。

  其中的两位患者此前需要药物治疗以刺激血小板的生成,在接受基因治疗后不再需要再服用此类药物,结果令人欣喜。当然,科学家仍需持续观察患者,以进一步评估基因治疗的长期疗效和安全性。

  》》》点击 免费咨询我院专家 抢约专家号 优先就诊,免排队

文章部分文字、图片、数据、视频等内容信息来源于互联网,版权归原作者所有,如有侵权请立即联系删除。

频道推荐

  • 养生
  • 风湿
  • 骨病
  • 医药